美国风湿病学会 (ACR) 年会ACR Convergence 2023上的新研究表明，难治性青少年系统性硬化症患者在自体干细胞移植后两年内，几乎全部指标均得到显着改善。
青少年发病的系统性硬化症 (jSSc)，也称为硬皮病，是一种毁容性自身免疫性疾病，其特点是皮肤与内脏器官硬化，包括消化道、肺、肌肉骨骼系统、肾脏与心脏。该疾病对心理与身体的影响持续到成年，许多患者的寿命缩短。
严峻 jSSc 的有效治疗方式有限。要求治疗是化疗药物环磷酰胺，它本身也许会引起严峻的并发症。美国与欧洲的研究表明，患有 SSc 且对要求治疗有抵挡力的成年人可以从自体干细胞移植(ASCT) 中受益，该移植运用患者自身的造血干细胞来重置免疫系统。对于年轻患者的手术安全性与有效性知之甚少。
匹兹堡大学硬皮病诊所主任 Kathryn Torok 博士及其同事对开发针对青少年与年轻人的自体干细胞移植方案布满信心，因为该方案在老年患者中取得了成功，并且相关亡风险显着降低。他们的方案也比其他方案强度低，运用的辐射略少，并限制环磷酰胺的用量，用塞替派与阿仑单抗代替。
研究人员的第壹个队列包括 5 名年龄在 15 岁至 21 岁之间的患者，他们在对三种以上的免疫抑制剂治疗无效后被转诊至匹兹堡大学的儿科硬皮病中央。由于症状的严峻程度，全部人都符合自体干细胞移植的要求。
“对于大家中央的前两名接受干细胞移植的青少年发病患者来说，假如他们的间质性肺病(ILD) 继承恶化， 专属的挑选就是肺移植，”Torok 说。
来源：985作文网
